แก้ไขข้อบกพร่องที่เกิดจากยีนเดี่ยว

ผู้ป่วยที่มีรูปแบบทางพันธุกรรมของโรคเบาหวานขึ้นอยู่กับอินซูลินเปลี่ยนเซลล์ต้นกำเนิดจากมนุษย์เป็นเซลล์ที่สร้างอินซูลินและใช้เครื่องมือแก้ไขยีนข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดกลุ่มอาการของโรคฝังเซลล์เข้าไปในหนูทดลองและรักษาโรคเบาหวานที่ไม่ได้รักษาไว้ในหนูเหล่านั้นสัญญาสำหรับการรักษาโรคเบาหวานโดยเฉพาะรูปแบบที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนเดียว

ผู้ป่วยบางรายที่มีรูปแบบทั่วไปของโรคเบาหวานเช่นประเภท 1 และประเภท 2 ผู้ป่วยที่มีอาการ Wolfram พัฒนาโรคเบาหวานในวัยเด็กหรือวัยรุ่นและต้องการการรักษาด้วยอินซูลินทดแทนอย่างรวดเร็วต้องฉีดอินซูลินหลายครั้งในแต่ละวัน ส่วนใหญ่จะพัฒนาปัญหาเกี่ยวกับการมองเห็นและความสมดุลเช่นเดียวกับปัญหาอื่น ๆ และในผู้ป่วยจำนวนมาก, โรคมีส่วนทำให้เสียชีวิตเร็วแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดโรคเบาหวานของผู้ป่วยและประสบความสำเร็จในการกลับเป็นโรคเบาหวาน สำหรับการศึกษาครั้งนี้เราใช้เซลล์จากผู้ป่วยที่มีอาการ Wolfram เพราะในความคิดเรารู้ว่ามันจะง่ายกว่าในการแก้ไขข้อบกพร่องที่เกิดจากยีนเดี่ยว ของผู้ป่วยโรคเบาหวาน